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更新时间:2024-07-19 11:05:46
学术 论文
本期基因医学杂志 本期慢病毒载体 – 综述 在他们的综合综述中,Naldini 和 Vigna 讨论了慢病毒载体设计的最新进展、它们的转基因表达效率和生物安全性。 慢病毒载体正Swift成为实验工作的宝贵工具。 但我们仍然缺乏对生物学基础及其在大多数目标组织中表现的实际限制的详细了解。 需要在已建立的临床前疾病模型中验证这种新载体系统的治疗潜力,以及就将慢病毒推向临床评估的最佳方式达成共识。 ( p. 308) 慢病毒纠正 X-CGD 慢性肉芽肿病 (CGD) 是由吞噬细胞中的抗微生物活性受损引起的,原因是呼吸爆发 NADPH 氧化酶缺失或发生故障。 三分之二的患者在编码 gp91phox(NADPH 氧化酶的最大亚基)的 X 连锁 CGD 基因中有突变。 索尔尼尔等人。 描述了人类 X-CGD 细胞在用先进的自灭活 HIV-1 载体转导后的表型校正,该载体包含在 CMV 启动子转录控制下的 gp91phox cDNA。 在粒细胞分化时,高达 63% 的细胞在功能上重建。 这是对此类 SIN2 慢病毒载体的首次描述。 ( p. 317) Bcl-2 过度表达可减少小鼠心肌再灌注损伤 先