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更新时间：2021-06-29 19:28:37
学术 论文
本期基因医学杂志
本期...SCID
基因治疗——回顾和更新
去年，巴黎内克尔医院的
Alain
Fischer
小组报告了第一个明确的结果，表明基因治疗可以成功治疗人类疾病.
本报告发布后不久，在接受
JGM
采访时，Alain
Fischer
讨论了在治疗
X
连锁严重联合免疫缺陷
(SCID-X1)
儿童方面取得成功的可能的科学和战略原因
(J
Gene
Med
2000;
2:
297–
300）。
在本文中，M.
Cavazzana-Calvo
等人。
审查并更新针对
SCID-X1
以及其他类型的
SCID（包括
ADA
缺乏症）的基因治疗所取得的结果。
他们强调每种疾病的病理生理学与临床结果的成功之间可能存在的关系。
(p.
201)
优化
CD34z
脐带血细胞的转导条件
Relander
等。
着手优化人类脐带血
CD34z
细胞逆转录病毒转导的条件，并揭示干扰有效基因转移的机制。
有趣的是，在具有两性包膜或长臂猿白血病病毒包膜的重组逆转录病毒的情况下，他们观察到，将病毒预加载到单独的
Retronectin
上获得的转导效率自相矛盾地高于预加载加添加含有病毒的培养基