【文件属性】：
文件名称：在这个问题上
文件大小：44KB
文件格式：PDF
更新时间：2021-06-29 19:58:30
学术 论文
本期
基因医学杂志
本期
囊性纤维化的基因治疗——综述
尽管传统治疗取得了重要进展，但囊性纤维化仍与显着的发病率和死亡率相关。
自从克隆了囊性纤维化跨膜电导调节因子
(CFTR)
基因以来，基因治疗领域取得了Swift发展。
在这篇评论中，奥尔顿等人。
讨论有关囊性纤维化潜在分子缺陷的当前知识，以及从早期体外工作到临床试验的基因转移研究进展，包括开发终点以评估疗效。
他们强调了遇到的问题，以及该领域可能的未来发展方向。
(p.
409)
在逆转录病毒载体中重建表达盒
设计编码有毒或有害基因的逆转录病毒载体的一个重要先决条件是严格控制转基因表达以限制相关靶细胞的活性。
塔博塔等人。
开发了一种方便的系统，允许在转导的靶细胞中重建功能性表达盒。
示意性地，将无启动子的报告基因盒插入（反向）3'LTR
的
U3
区域，而启动子插入（同样反向）5'LTR
的
R/U5
边界。
逆转录过程中的基因改组导致转导的靶细胞中功能性泛素/EGFP
盒的正确重组。
该系统可用于表达编码毒性产物、细胞周期抑制剂或凋亡诱导剂的肿瘤治疗相关基因，如果在逆转录病毒包装细胞中表达，这些基因会干扰载体生产。
(p.