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更新时间：2024-07-19 11:41:16
学术 论文
本期[hellip] 基因医学杂志 本期 ¼ 血友病基因治疗 ± 综述 血友病 A 和 B 是 X 连锁隐性出血性疾病，由因子 VIII (FVIII) 和因子 IX (FIX) 缺陷引起）， 分别。 尽管因子替代疗法极大地改善了血友病患者的生活，但目前的治疗方法仍然存在局限性，从而引发了人们对基因治疗替代方法的兴趣。 在这篇全面的“最新技术”评论中，VandenDriessche 等人。 涵盖了治疗血友病 A 和 B 的基因疗法的发展进展。这些进展与现有病毒和非病毒基因传递方法的技术改进并行。 来自正常和血友病动物模型的广泛临床前研究的结果以及令人鼓舞的初步临床数据表明，不同策略的同时开发很可能使血友病的永久治愈更接近现实。 (p. 3) 皮肤基因治疗 ± 综述 皮肤易于接近，使该器官成为开发皮肤疾病和某些全身代谢紊乱基因治疗方案的有吸引力的选择。 通过转导培养的皮肤细胞，体内隐性疾病如大疱性表皮松解症和 X 连锁或层状鱼鳞病在分子和功能水平上实现了纠正基因传递，并在体外实现了色素性干皮病。 通过移植表达感兴趣的转基因的自体人工上皮细胞或通过将 DNA 直接转移到皮肤，在全身性代谢疾